Cel mai scump medicament din lume s-a lansat în urmă cu puțin timp în SUA și este eficient în tratarea genetică a hemofiliei

Publicat de Corina Muntean, 5 decembrie 2022, 07:53

Administrația Statelor Unite ale Americii pentru Alimente și Medicamente, citată de site-ul playtech.ro, a aprobat recent un tratament de 3,5 milioane de dolari pentru hemofilie.
Hemgenix devine astfel cel mai scump medicament din lume.
Compania CSL Behring a reușit să lanseze o terapie genetică pentru a trata adulții cu hemofilie B.
Aceasta este o tulburare genetică de sânge, în care organismul nu produce o proteină specifică, necesară pentru a crea cheaguri de sânge.
Studiile arată că, la nivel mondial, aproximativ unul din 40.000 de oameni suferă de această boală, iar cei mai mulți sunt bărbați.
Tratamentul clasic presupune administrarea unor perfuzii intravenoase pentru a menține niveluri suficiente ale factorului de coagulare lipsă sau deficitar, dar noua terapie genică este menită să fie o perfuzie unică.
Medicamentul conține un virus vector care transportă gena responsabilă pentru generarea factorului de coagulare. Gena ajunge în ficat unde produce proteina lipsă și limitează episoadele de hemoragie.
Dr. Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare și Cercetare Biologică al agenției americane, a precizat, într-un comunicat de presă, că „Terapia genică pentru hemofilie este la orizont de mai bine de două decenii. În ciuda progreselor în tratamentul hemofiliei, prevenirea și tratamentul episoadelor de sângerare pot avea un impact negativ asupra calității vieții indivizilor”.
Până la acest medicament, cel mai scump tratament din SUA a fost Zolgensma, aprobat în 2019 pentru a trata atrofia musculară spinală, la prețul de 2,1 milioane de dolari pentru un curs de tratament.

Autor: Raluca Creț

Ascultați rubrica Minutul de viitor, în fiecare zi de luni, la ora 9:20, în emisiunea ”Bună dimineața, Transilvania!”, pe frecvențele 102,9 FM / 98,9 FM /94,9 FM-Borsec și online pe www.radiomures.ro