Cel mai scump medicament din lume s-a lansat în urmă cu puțin timp în SUA și este eficient în tratarea genetică a hemofiliei

Administrația Statelor Unite ale Americii pentru Alimente și Medicamente, citată de site-ul playtech.ro, a aprobat recent un tratament de 3,5 milioane de dolari pentru hemofilie.
Hemgenix devine astfel cel mai scump medicament din lume.
Compania CSL Behring a reușit să lanseze o terapie genetică pentru a trata adulții cu hemofilie B.
Aceasta este o tulburare genetică de sânge, în care organismul nu produce o proteină specifică, necesară pentru a crea cheaguri de sânge.
Studiile arată că, la nivel mondial, aproximativ unul din 40.000 de oameni suferă de această boală, iar cei mai mulți sunt bărbați.
Tratamentul clasic presupune administrarea unor perfuzii intravenoase pentru a menține niveluri suficiente ale factorului de coagulare lipsă sau deficitar, dar noua terapie genică este menită să fie o perfuzie unică.
Medicamentul conține un virus vector care transportă gena responsabilă pentru generarea factorului de coagulare. Gena ajunge în ficat unde produce proteina lipsă și limitează episoadele de hemoragie.
Dr. Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare și Cercetare Biologică al agenției americane, a precizat, într-un comunicat de presă, că „Terapia genică pentru hemofilie este la orizont de mai bine de două decenii. În ciuda progreselor în tratamentul hemofiliei, prevenirea și tratamentul episoadelor de sângerare pot avea un impact negativ asupra calității vieții indivizilor”.
Până la acest medicament, cel mai scump tratament din SUA a fost Zolgensma, aprobat în 2019 pentru a trata atrofia musculară spinală, la prețul de 2,1 milioane de dolari pentru un curs de tratament.

Autor: Raluca Creț

Ascultați rubrica Minutul de viitor, în fiecare zi de luni, la ora 9:20, în emisiunea ”Bună dimineața, Transilvania!”, pe frecvențele 102,9 FM / 98,9 FM /94,9 FM-Borsec și online pe www.radiomures.ro

Sursa: Playtech.ro

VIDEOFM

Acum in emisie

Acasă în Ardeal cu MARIA BUTILA

Cer acoperit

Vânt: 0 m/s

Cer acoperit -1°C

Vânt: 3 m/s

5°C

Top 30 RTM

  • 1. KATY PERRY – Not the end of the world,

  • 2. SICKOTOY FT MISHA MILLER – Touche,

  • 3. KYLIE MINOGUE – Magic,

  • 4. BLACK EYED PEAS ft. SHAKIRA – Girls like me,

  • 5. ROXEN ft. ALEXANDER RYBAK – Wonderland,

  • 6. SMILEY ft. DELIA – Ne vedem noi,

  • 7. JASON DERULO ft. NUKA – Love not war,

  • 8. AVA MAX – My head & my heart,

  • 9. AVA MAX – Salt,

  • 10. JENNIFER LOPEZ – In the morning,

  • 11. ANDIA – Ce suntem noi,

  • 12. HOLOGRAF ft. K-GULA – Grijile s-au dus,

  • 13. SIA ft. BURNA BOY – Hey boy,

  • 14. LUMINITA ANGHEL ft. NICO – Prietene,

  • 15. PAX PARADISE AUXILLARY – Nisipuri miscatoare,

  • 16. ED SHEERAN – Afterglow,

  • 17. KYGO ft. DONNA SUMMER – Hot stuff,

  • 18. LEONY – Faded love,

  • 19. VOLTAJ – Doar pentru ea,

  • 20. MARIA – Din vina mea,

  • 21. TOM GRENNEN – Little bit of love,

  • 22. ARMIN VAN BURREN ft. DUNCAN LAUREN E – Feel something,

  • 23. IRIS – Subteran,

  • 24. ALEXANDRA UNGUREANU – De n-am fi împreună,

  • 25. THE WEEKND – Save your tears,

  • 26. THE MONTANS ft. EMAA – Insula,

  • 27. D-l GOE – Fata de la radio,

  • 28. DAVID GUETTA ft. SIA – Let’s love,

  • 29. JASON DERULO ft. ADAM LEVINE – Lifestyle,

  • 30. AMI ft. FLORIAN RUS – Regrete,

Sugereazã piesã
= 4.8922RON0.00640
  • usd 0.1217 1 0.0004

  • chf 4.8793 1 0.00059

  • aud 3.1965 1 0.00760

Live Video

Dedica o melodie unei persoane dragi

Completeaza formularul de mai jos,iar dedicatia ta se va auzi in emisiunea
Trimite Dedicatia

Blog

Holocaustul sau dezumanizarea prin lagăr...

Rotar Mirela | Citeste articolul

Aceasta a fost, în principiu, tema mesei...

Transplantul cardiac este încetinit din ...

Rotar Mirela | Citeste articolul

Doar trei transplanturi de cord au fost ...

Peste 100 de milioane de euro pentru nou...

Andrei Borz | Citeste articolul

Proiectul de construire a unui nou Insti...

Nou punct de lucru al Direcției Fiscale ...

Rotar Mirela | Citeste articolul

Acesta funcționează din 16 ianuarie, pe ...

Un nou pas pentru construirea parcării s...

Rotar Mirela | Citeste articolul

Reprezentanții Primăriei Municipiului Tâ...

Sărbătoare modestă a Unirii Principatelo...

Rotar Mirela | Citeste articolul

Ca în fiecare an, reprezentanții institu...

Mica Unire, celebrată la Tg. Mureș

Rotar Mirela | Citeste articolul

Ca în fiecare an pe 24 ianuarie, Prefect...

Drumarii brașoveni dau asigurări că toat...

Andrei Borz | Citeste articolul

Drumarii de la Direcţia Regională de Dru...

Parteneri