Minutul de Viitor, cu Raluca Creț | O terapie genică aprobată în premieră în Statele Unite deschide o nouă etapă în tratamentul surdității ereditare
Publicat de Stan Lucian, 18 mai 2026, 09:20 / actualizat: 30 iulie 2026, 8:29
O terapie genică aprobată în premieră în Statele Unite deschide o nouă etapă în tratamentul surdității ereditare, oferind speranță pacienților diagnosticați cu forme genetice de pierdere a auzului.
Tratamentul, administrat printr-o singură injecție, a demonstrat în studiile clinice rezultate spectaculoase, cu copii care și-au recăpătat capacitatea de a auzi, iar unii dintre ei nu au mai avut nevoie de implant cohlear.
Mai multe detalii aflăm de la Raluca Creț în Minutul de viitor.
Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite (FDA) a aprobat prima terapie genică din lume destinată tratării unei forme ereditare de surditate, marcând un moment important în medicina modernă și în tratamentul afecțiunilor genetice.
Terapia, dezvoltată de compania americană de biotehnologie Regeneron, se adresează pacienților cu pierdere de auz cauzată de mutații moștenite ale genei OTOF, responsabilă pentru producerea otoferlinei – o proteină esențială care permite celulelor senzoriale din urechea internă să detecteze și să transmită sunetele către creier.
Tratamentul, denumit Otarmeni, presupune o singură injecție administrată în ureche, care conține vectori virali capabili să livreze o copie funcțională a genei OTOF în celulele afectate.
Rezultatele studiilor clinice sunt promițătoare: dintre 12 copii surzi tratați inițial cu această terapie, nouă au înregistrat îmbunătățiri semnificative ale auzului, suficient de mari încât să nu mai aibă nevoie de implant cohlear. Mai mult, trei dintre acești copii au ajuns la un nivel de auz considerat normal.
Deși terapiile genice dezvoltate în ultimii ani au avut costuri care au depășit adesea un milion de dolari per pacient, compania Regeneron a anunțat că tratamentul va fi oferit gratuit în Statele Unite.
Cercetările în domeniu continuă și în alte centre internaționale. Compania Eli Lilly, împreună cu cercetători din China, dezvoltă terapii similare pentru mutațiile OTOF, care sunt responsabile pentru până la 3% dintre cazurile de surditate ereditară.
Potrivit unor date publicate recent în revista științifică Nature, o echipă mixtă americano-chineză a raportat îmbunătățiri ale auzului la 24 de pacienți, inclusiv adulți, iar în unele cazuri beneficiile s-au menținut timp de peste doi ani.
Specialiștii speră că această reușită va deschide calea și pentru tratarea altor forme genetice de surditate, deși provocările rămân semnificative, mai ales în cazurile în care celulele senzoriale ale urechii interne sunt deja distruse și ar necesita regenerare.
Sursa: https://www.science.org
Ascultați rubrica Minutul de viitor, în fiecare zi de luni, la ora 9:20, în emisiunea ”Bună dimineața, Transilvania!”, la Radio Tg. Mureș, pe frecvențele 102,9 FM / 98,9 FM /94,9 FM-Borsec și online pe www.radiomures.ro
