Un studiu uman de lungă durată a arătat că tehnica de editare genetică CRISPR ar putea fi o modalitate foarte eficientă de tratare a afecțiunilor grave

Publicat de Corina Muntean, 4 iulie 2022, 08:33

Studiul, care a fost demarat în 2019 de o echipă internațională de oameni de știință, a constatat că o nouă terapie de editare genetică numită pe scurt ex-cel, a reușit să „vindece” pacienții cu beta talasemie dependentă de transfuzii – TDT sau siclemie severă – SCD, două afecțiuni ale sângelui care sunt tratate în mod convențional prin transfuzii de sânge. Într-un sens mai larg, rezultatele sugerează că modificarea codului genetic ar putea deveni un nou domeniu practic și larg răspândit în medicină, indică revista Futurism citată de Descoperă.ro. Potrivit noilor date pe termen lung oferite de studiul aflat în desfășurare, 42 din 44 de pacienți cu TDT nu au mai necesitat transfuzii de sânge. Ceilalți doi pacienți au mai necesitat transfuzii, dar au înregistrat o reducere de 75 și 89 la sută a volumului transfuziei.

Tehnica funcționează prin extragerea de celule stem din sângele pacienților, urmând mai apoi o singură modificare genetică în celule folosind CRISPR, înainte de a le readministra în fluxul sanguin al pacienților. Prin reactivarea unui proces de dezvoltare care apare în mod natural, exa-cel restabilește producția de hemoglobină fetală și, prin urmare, poate ameliora evoluția acestor boli, spun cercetătorii.

Exa-cel ar putea deveni prima terapie bazată pe editare genetică CRISPR în SUA, un caz de utilizare promițător pentru tehnologie și un mare câștig în domeniul științei medicale.

Autor: Virgil Natea

Editor: Corina Muntean

Ascultați rubrica Minutul de viitor, în fiecare zi de luni, la ora 9:20, în emisiunea ”Bună dimineața, Transilvania!”, pe frecvențele 102,9 FM / 98,9 FM /94,9 FM-Borsec și online pe www.radiomures.ro